Τα άτομα με αυτισμό μπορεί να έχουν δυσκολίες στην αλληλεπίδραση και την επικοινωνία με τους άλλους ή να παρουσιάζουν επαναλαμβανόμενες συμπεριφορές και έντονα ενδιαφέροντα που οφείλονται σε μεταλλάξεις του MEF2C, οι οποίες έχουν επίσης συνδεθεί με άλλες νευρολογικές διαταραχές, όπως η επιληψία.
Ενώ υπάρχουν φάρμακα που μπορούν να συνταγογραφηθούν για να βοηθήσουν τη συμπεριφορά των ασθενών με αυτισμό, δεν υπάρχει γνωστή θεραπεία για τη διαταραχή.
Σύμφωνα με τη μελέτη: «Η θεραπεία αποκατέστησε πλήρως τα επίπεδα της πρωτεΐνης MEF2C σε διάφορες περιοχές του εγκεφάλου και αντέστρεψε τις συμπεριφορικές ανωμαλίες σε ποντίκια με μετάλλαξη MEF2C», τα οποία προηγουμένως παρουσίαζαν προβλήματα στην κοινωνική τους αλληλεπίδραση και επαναλαμβανόμενη συμπεριφορά.
Η θεραπεία χορηγήθηκε στα ποντίκια μέσω ένεσης σε φλέβα της ουράς και τα ποντίκια παρατηρήθηκαν αρκετές εβδομάδες αργότερα.
«Η εξατομικευμένη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας θα μπορούσε να γίνει εφικτή και οικονομικά προσιτή για τους ασθενείς στο εγγύς μέλλον», αναφέρεται στο έγγραφο, προσθέτοντας ότι αυτό ανοίγει ενδεχομένως τον δρόμο για την ανάπτυξη παρόμοιων θεραπειών για ασθενείς που πάσχουν από άλλες γενετικές νευροαναπτυξιακές διαταραχές.